合源生物納基奧侖賽注射液治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)免疫性血小板減少癥（SLE-ITP）的研究成果在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）發(fā)表
發(fā)布時(shí)間： 2024-07-26 15:24:51 | 來源： 中國網(wǎng)健康 | 責(zé)任編輯： 曹洋
7月25日，《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(《New England Journal Of Medicine》，NEJM，IF：96.2)在線發(fā)表了北京協(xié)和醫(yī)院風(fēng)濕免疫科曾小峰教授、李夢(mèng)濤教授及血液內(nèi)科周道斌教授牽頭的靶向CD19嵌合抗原受體自體T（CD19 CAR-T）細(xì)胞注射液（納基奧侖賽注射液）治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)免疫性血小板減少癥（SLE-ITP）的研究論文“Anti-CD19 CAR T cells in refractory immune thrombocytopenia of SLE”,該報(bào)道展現(xiàn)了CAR-T（納基奧侖賽）治療在系統(tǒng)性紅斑狼瘡免疫性血小板減少癥中良好并持久的療效和安全性，顯示了CAR-T在SLE及ITP治療中的應(yīng)用潛力。
系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是一種慢性系統(tǒng)性自身免疫性疾病，常導(dǎo)致全身多器官損害，B細(xì)胞異常及自身抗體產(chǎn)生在其發(fā)病中起到至關(guān)重要的作用。SLE可引起免疫性血小板減少，在中國SLE患者中占16%，其中相當(dāng)一部分患者對(duì)糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑和生物制劑均反應(yīng)不佳，此類患者預(yù)后不佳，長期存在重要臟器出血風(fēng)險(xiǎn)，是SLE治療中的一大難點(diǎn)。
該文章報(bào)道一例女性患者，于2014年確診系統(tǒng)性紅斑狼瘡，存在持續(xù)性重度免疫性血小板減少癥。該患者既往接受甲潑尼龍沖擊、羥氯喹、靜脈注射免疫球蛋白、他克莫司、環(huán)孢素、西羅莫司、利妥昔單抗、達(dá)那唑、艾曲波帕和促血小板生成素治療均無效，血小板計(jì)數(shù)始終處于20×109/L以下，并伴有皮膚黏膜出血表現(xiàn)。該患者于2023年9月接受自體CD19 CAR-T（納基奧侖賽）細(xì)胞一次回輸并持續(xù)隨訪：納基奧侖賽注射液回輸后CAR-T細(xì)胞在患者體內(nèi)擴(kuò)增良好，回輸?shù)?8天血液中CD19陽性B細(xì)胞被清除，第三個(gè)月時(shí)B細(xì)胞重建。血小板計(jì)數(shù)治療后的六個(gè)月內(nèi)持續(xù)上升，由4×109/L上升到第一個(gè)月時(shí)的29×109/L，第三個(gè)月75×109/L，第六個(gè)月109×109/L，達(dá)到臨床完全緩解，且患者停用了糖皮質(zhì)激素和所有免疫抑制劑。患者抗核抗體滴度也明顯下降。
接受治療的患者王女士（化名）說：“難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)免疫性血小板減少困擾了我十年，身上經(jīng)常突然出現(xiàn)出血點(diǎn)，幾乎每天都在擔(dān)心自己會(huì)不會(huì)受傷流血，渾身沒有力氣，精神壓力也特別大。所有的治療方法我都試過了，但血小板沒有增加，用了很多激素治療也不管用，還對(duì)股骨頭造成了損傷。感謝北京協(xié)和醫(yī)院風(fēng)濕免疫科的醫(yī)生團(tuán)隊(duì)，推薦了CAR-T治療（納基奧侖賽）這一新興療法并在治療過程中對(duì)我非常關(guān)照，我的血小板在接受治療后很快就達(dá)到了正常水平，讓我基本回歸了正常生活。”
北京協(xié)和醫(yī)院風(fēng)濕免疫科李夢(mèng)濤主任表示：“這一病例是全球首次將CD19 CAR-T細(xì)胞療法應(yīng)用于系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)免疫性血小板減少癥的治療，顯示了CAR-T細(xì)胞療法治療難治性SLE及難治性ITP的良好療效和巨大應(yīng)用前景。協(xié)和多學(xué)科團(tuán)隊(duì)將不斷探索CAR-T細(xì)胞療法在難治性自身免疫性疾病中的應(yīng)用，以期推動(dòng)自身免疫疾病治療領(lǐng)域的進(jìn)步，造福廣大患者。”
合源生物首席執(zhí)行官（CEO）呂璐璐博士表示：“納基奧侖賽注射液在治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡血小板減少癥方面取得的研究成果在《New England Journal Of Medicine》上發(fā)表，這一里程碑式的成果不是‘全球首個(gè)’，證明了納基奧侖賽注射液在治療自身免疫性疾病的臨床價(jià)值和廣闊前景。實(shí)現(xiàn)納基奧侖賽注射液臨床價(jià)值最大化是我們的重要目標(biāo)，其治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病已于2023年11月獲得國家藥監(jiān)局正式批準(zhǔn)上市、治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復(fù)發(fā)或難治B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的注冊(cè)臨床研究及新藥上市工作也在有序推進(jìn)過程中。與此同時(shí)，治療自身免疫性疾病也是我們的重點(diǎn)疾病領(lǐng)域拓展方向，我們正積極加速推進(jìn)納基奧侖賽注射液在多類型自身免疫性疾病的臨床研究，加速其臨床應(yīng)用進(jìn)程，讓更多患者獲益這一創(chuàng)新療法。”（圖文：李夢(mèng)榆）